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    法甲射手榜2018一2019:基因疗法

    发布日期:2015-11-20 17:33:49 浏览次数:746 来源:广东中科康仪生物技术有限公司

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    基因疗法

        基因疗法到底是怎样的一种疗法?通俗来说,这种疗法的原理是利用健康的基因来填补或替代患者基因疾病中某些缺失或病变的基因,或根据需要修改某些基因达到治病的目的。

        目前常见的基因治疗方案有三种:将外源正常的DNA导入患者体内替换其突变基因、导入外源的DNA或者RNA(可被视为DNA和蛋白质之间的桥梁)来阻断患者体内突变基因所导致的蛋白异常表达、改造原有的基因以帮助人体抵御某种疾病。

        今年6月,主治医生瓦萨姆?卡西姆教授将1ml编辑过的健康细胞注入到蕾拉体内,然后开始了临床观察。阿什利?理查德兹目睹了女儿的变化:“对于此次治疗,蕾拉并没注意到发生了什么,她仍在床上跳跃着。接受一个从未在人类身上使用过的治疗方法听起来有点吓人,(但)即使有风险,只要有一线希望我们也毫不犹豫地尝试?!?

        奇迹发生了。尽管在治疗初期还看不到效果,但是几周后蕾拉开始出现复苏迹象,注入的5000万个基因工程编辑过的细胞,使得她体内的癌细胞被捕杀,而且病情也开始消退。医生接着采取骨髓移植以确保根除疾病。现在,检测结果发现蕾拉身上的癌细胞已完全消除,蕾拉被从死亡线上拉了回来。

        不过,蕾拉的康复并不意味着基因疗法可以推而广之了。动物实验的结果并不能完全代表人类,临床治疗目前仅此一例,缺少大量的临床数据和效果评估,现在还不能复制。

        正如蕾拉的主治医生瓦萨姆?卡西姆教授所说:“我们使用这种方法治疗了一个很坚强的小女孩,这种方法是否适合所有孩子还需谨慎。但这对新生物工程技术来说具有里程碑意义,对孩子的影响也是惊人的。如果这种方法具有可重复性,那么将是白血病治疗的一个巨大进步,同时也有助于开创遗传疾病治疗的新方法?!?

        现在,阿什利?理查德兹和丽萨?福利,还有两个女儿蕾雅、蕾拉,一家人过着平静的生活。二女儿蕾拉的“失而复得”,让阿什利?理查德兹充满了对生活的感激,丽萨?福利再一次体会到了作为妈妈的喜悦,蕾雅也因为有了一个妹妹陪伴而倍加开心。

        这一切都源于爱。因为爱,阿什利?理查德兹和丽萨?福利走到了一起,结为夫妻;因为爱,他们养育了两个女儿;因为爱和先进科技的结合,他们的爱女蕾拉失而复得。他们相信,爱的付出和科技进步可以创造生命奇迹,改变我们的世界,让未来变得更美好起来。

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